Hvor langt er genterapi kommet, når det gælder hæmofili?
Er der tilbageværende udfordringer for genterapi til hæmofili?
Ikke alle med hæmofili er egnede til at modtage genterapi.
- Nogle mennesker kan have naturlig "immunitet" (dvs. antistoffer) mod adenoassocierede virus (AAV) – de vektorer, som bruges til genterapi. Dette kan forhindre, at de genetiske instruktioner leveres på en effektiv måde ind i kroppen. Dette skal testes i forvejen.
- Det vides stadig ikke, om der er muligheder for genterapi til børn med hæmofili. Alle kliniske studier indenfor området er indtil nu udført på voksne.
- Det vides heller ikke, hvordan genterapi virker hos patienter, som har udviklet antistoffer (såkaldte inhibitorer) mod FVIII eller FIX. Mennesker som har – eller har haft – inhibitorer indgår ikke i de igengværende studier.
- Avanceret leversygdom og/eller kronsik aktiv infektion kan være andre hindringer for at kunne behandles med genterapi til hæmofili.
Er der risiko for cancer ved genterapi?
- Ved genterapi til hæmofili anvendes vektorer baserede på adenoassocieret virus (AAV)for at føre genetisk materiale ind i leverceller.
- Der er en risiko for at det genetiske materiale tilføjes til cellens eget DNA. Som en konsekvens kunne AAV-baseret genterapi bidrage til en risiko for cancer, fx levercancer (hepatocellulært carcinom).
- Selvom der ikke findes noget bevis på dette i de kliniske studier, som hidtil er blevet gennemført, kan en sådan risiko ikke udelukkes. Hvis du overvejer genterapi, bør du diskutere dette emne med din læge.
Hvor længe vil niveauerne af koagulationsfaktor holde sig efter genterapi?
Det er ikke muligt at sige med fuld sikkerhed for øjeblikket. I kliniske studier med FIX-gen er det vist, at nivaeauerne for FIX kan holde sig stabile gennem 8 år efter genterapi. Modsat har kliniske studier med FVIII-gen vist en nedgang i FVIII i løbet af de første 4 år efter infusion.
Hvis jeg får genterapi og den holder op med at virke - kan jeg så forsøge igen?
Nej. For øjeblikket er det ikke tilladt at give endnu en dosis genterapi – det skal ses som en "engangsbehandling". Men der er foskning, som undersøger mulighederne for at kunne give genterapi flere gange.
Vidste du at?
Selv efter en vellykket genterapibehandling vil det være nødvendigt med fortsat opfølgning i hæmofilicentret gennem længere tid.
Dette skal ske for at kunne opdage eventuelle bivirkninger og kontrollere behandlingsrespons.
Genterapi til hæmofili
En introduktion til hæmofili
En introduktion til genterapi
Genterapi til hæmofili – et overblik
Genterapi ved hæmofili – sådan fungerer det
Hvilke forventninger kan jeg have til behandling med genterapi?
Sådan får du mere information
