Hvilke forventninger kan jeg have til behandling med genterapi?
Hvordan foregår behandlingen?
Hvordan kan vektorer målrettes specifikke celler?
- Vektorer har specifikke komponenter (stoffer) på overfladen, som kun genkender de matchede komponenter på specikke målceller.
- Hvis komponenterne på en celle ikke matcher vektorens komponenter, så kan udbringningen ikke finde sted.
- Vektorer, der bruges til genterapi til hæmofili, er kun målrettet leverceller.
Hvilket niveau af koagulationsfaktor kan jeg forvente, hvis jeg får genterapi?
Det er svært at forudsige individuelle niveauer ved genterapi. I de kliniske studier kan man generelt vise en klar stigning af niveauerne, men der er dog også store variationer mellem forskellige mennesker.