En introduktion til genterapi

Hvad er genterapi?

• Dine gener indholde de biologiske instruktioner, som er nødvendige for at kunne producere proteiner, som hjælper med at bygge, regulere og beskytte din krop.
• Gener nedarves - du har arvet to kopier af hvert gen, en fra hver af dine forældre.
• Indimellem kan der opstå forandringer eller mutationer i generne. De fleste af disse forandringer er harmløse og ubetydelige, mens andre kan være årsag til sygdomme som hæmofili.
• Genterapi er en innovativ måde at behandle en genetisk tilstand på ved for eksempel at introducere et nyt, fungerende gen i kroppen. Genterapi kan også slukke eller forandre det defekte gen, som er årsag til problemet.
• Inden et fungerende gen kan tilføres et menneske, kræves en metode til at transportere det ind i kroppen.
• Virus fungerer ved at blive indført i kroppen og levere genetiske virusinstruktioner ind i celler, som derefter kan begynde at fremstille nye viruspartikler.
• En viruskapsel kan anvendes til at transportere og levere genterapi ved at udskifte virussets egne genetiske instruktioner med genetiske instruktioner om at behandle en sygdom (terapeutisk genetisk materiale).
• En viruskapsel, som er tømt for virus egne gener og som anvendes på denne måde, kaldes en vektor.

Hvordan gives genterapi?

• Når det gælder in vivo genterapi, så kan det udelukkende gives som en engangsbehandling.
• Ved in vivo genterapi leveres det terapeutiske genetiske materiale til en målcelle i kroppen ved hjælp af en vektor.
• Der findes tillige en anden variant af genterapi, ex vivo. Her tages celler ud af kroppen og omdannes genetisk i et laboratorie, for siden at blive tilbageført til patienten. Det kan for eksempel være immunceller som kan omdannes til at angribe leukæmiceller.
• In vivo betyder omtrent "i den levende organisme" på latin, og ex vivo betyder "udenfor den levende organisme".

• Inde i målcellen findes forskellige måder, hvorpå genterapien kan opnå sin virkning: tilføjelse eller redigering.